Anemia falciforme: terapia genética é esperança contra doença ‘invisível’ que afeta dezenas de milhares de brasileiros

Fonte: BBC News Brasil

A agência regulatória do Reino Unido se tornou a primeira no mundo a aprovar uma terapia genética que promete curar duas doenças que afetam as células sanguíneas.

O novo tratamento contra a doença falciforme e a beta talassemia é pioneira no uso de uma ferramenta de edição genética conhecida como Crispr.

As responsáveis pela técnica — as cientistas Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna — ganharam o Prêmio Nobel em 2020.

Este avanço é considerado revolucionário para as duas doenças hereditárias que acometem o sangue, ambas desencadeadas por erros no gene da hemoglobina (proteína responsável pelo transporte de oxigênio nas hemácias).

Pessoas com doença falciforme produzem glóbulos vermelhos de formato incomum — parecidos a uma foice.

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